Η επιτροπή ασφάλειας του EMA (PRAC) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι δεν υπάρχουν ενδείξεις ότι το Zynteglo προκαλεί καρκίνο του αίματος γνωστό ως οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML).

Το Zynteglo, μια γονιδιακή θεραπεία για τη διαταραχή του αίματος για βήτα θαλασσαιμία, χρησιμοποιεί έναν ιικό φορέα (ή τροποποιημένο ιό) για να μεταφέρει ένα λειτουργικό γονίδιο στα κύτταρα του αίματος του ασθενούς.

H PRAC εξέτασε δύο περιπτώσεις AML σε ασθενείς που έλαβαν φάρμακο έρευνας, bb1111, σε κλινική δοκιμή για δρεπανοκυτταρική νόσο. Αν και δεν έχουν αναφερθεί αναφορές για AML με το Zynteglo, και τα δύο φάρμακα χρησιμοποιούν τον ίδιο ιικό φορέα και υπήρχε ανησυχία ότι ο φορέας μπορεί να εμπλέκεται στην ανάπτυξη του καρκίνου (παρεμβολή ογκογένεσης).

Η ανασκόπηση διαπίστωσε ότι ο ιικός φορέας ήταν απίθανο να είναι η αιτία. Σε έναν από τους ασθενείς, ο ιικός φορέας δεν υπήρχε στα καρκινικά κύτταρα, και στον άλλο ασθενή ήταν σε θέση (VAMP4) που δεν φαίνεται να εμπλέκεται στην ανάπτυξη καρκίνου.

Αφού εξέτασε όλα τα στοιχεία, η PRAC κατέληξε στο συμπέρασμα ότι οι πιο εύλογες εξηγήσεις για τις περιπτώσεις AML περιελάμβαναν τη θεραπεία προετοιμασίας που έλαβαν οι ασθενείς για να καθαρίσουν τα κύτταρα μυελού των οστών και τον υψηλότερο κίνδυνο καρκίνου του αίματος σε άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο.

Οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Zynteglo για βήτα θαλασσαιμία χρειάζονται επίσης θεραπεία προετοιμασίας για να καθαρίσουν τα κύτταρα του μυελού των οστών. Επομένως, οι επαγγελματίες υγείας πρέπει να ενημερώνουν ρητά τους ασθενείς που λαμβάνουν Zynteglo για τον αυξημένο κίνδυνο καρκίνου του αίματος από φάρμακα που χρησιμοποιούνται σε θεραπείες προετοιμασίας.

Η PRAC έχει επίσης ενημερώσει τις συστάσεις του για την παρακολούθηση των ασθενών. Οι επαγγελματίες υγείας πρέπει τώρα να ελέγχουν τους ασθενείς τους για σημάδια καρκίνου του αίματος τουλάχιστον μία φορά το χρόνο για 15 χρόνια.

Η Επιτροπή, η οποία συνεργάστηκε στενά με εμπειρογνώμονες της Επιτροπής Προηγμένων Θεραπειών (CAT), κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη του Zynteglo εξακολουθούν να υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό. Όσον αφορά όλα τα φάρμακα, η PRAC θα παρακολουθεί τυχόν νέα δεδομένα σχετικά με την ασφάλειά του και θα ενημερώνει συμβουλές για ασθενείς και επαγγελματίες υγείας όταν είναι απαραίτητο.

Περισσότερα για το φάρμακο

Το Zynteglo είναι μια εφάπαξ θεραπεία για μια διαταραχή του αίματος γνωστή ως βήτα θαλασσαιμία σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος.

Για να γίνει το Zynteglo, τα βλαστικά κύτταρα που λαμβάνονται από το αίμα του ασθενούς τροποποιούνται από έναν ιό που μεταφέρει λειτουργικά αντίγραφα του γονιδίου βήτα-σφαιρίνης στα κύτταρα. Όταν αυτά τα τροποποιημένα κύτταρα επιστρέφονται στον ασθενή, μεταφέρονται στην κυκλοφορία του αίματος στο μυελό των οστών όπου αρχίζουν να δημιουργούν υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια που παράγουν βήτα-σφαιρίνη. Τα αποτελέσματα του Zynteglo αναμένεται να διαρκέσουν για τη διάρκεια ζωής του ασθενούς.

Η Zynteglo έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους τον Μάιο του 2019. Η άδεια υπό όρους σημαίνει ότι υπάρχουν περισσότερα στοιχεία για το φάρμακο, το οποίο θα παρέχει η εταιρεία. Ο EMA ελέγχει τακτικά νέες πληροφορίες που καθίστανται διαθέσιμες.

Περισσότερα για τη διαδικασία

Η επανεξέταση του Zynteglo ξεκίνησε στις 18 Φεβρουαρίου 2021 κατόπιν αιτήματος της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, σύμφωνα με το άρθρο 20 του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 726/2004.

Η ανασκόπηση πραγματοποιήθηκε για πρώτη φορά από την Επιτροπή Αξιολόγησης Κινδύνων Φαρμακοεπαγρύπνησης (PRAC), την αρμόδια επιτροπή για την αξιολόγηση θεμάτων ασφάλειας για ανθρώπινα φάρμακα, η οποία συνεργάστηκε στενά με εμπειρογνώμονες της Επιτροπής Προηγμένων Θεραπειών (CAT).

Οι συστάσεις της PRAC θα σταλούν τώρα στην CAT και στη συνέχεια στην Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), αρμόδια για ερωτήματα σχετικά με φάρμακα για ανθρώπινη χρήση, η οποία θα εγκρίνει τη γνώμη του Οργανισμού. Το τελικό στάδιο της διαδικασίας επανεξέτασης είναι η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή μιας νομικά δεσμευτικής απόφασης που εφαρμόζεται σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ.